GenSight Biologics公司确认双侧LUMEVOQ®注射剂在REFLECT三期试验3年随访中具有持续的疗效和安全性

2023-03-31

近日,GenSight Biologics报告了AAV基因治疗药物LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec)在REFLECT Ⅲ期临床试验中治疗后3年的主要疗效和安全性结果。结果显示,双侧玻璃体内注射具有持续的疗效和良好的安全性,双眼视力较基线有显著改善,表明双侧注射与单侧注射相比具有更多的临床益处。


REFLECT是一项随机双盲、安慰剂对照的Ⅲ期试验,共有98名因ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON)导致视力丧失的受试者,这些患者视力丧失的时间长达一年。所有受试者在发病的第一只眼睛中接受LUMEVOQ®玻璃体内注射(IVT),另一只眼睛则被随机分配到同一天或第二天进行第二次LUMEVOQ® IVT (50名受试者)或安慰剂IVT (48名受试者)。


试验结果显示,所有接受LUMEVOQ®治疗的患者疗效可维持3年以上,与单侧注射相比,双侧注射具有更多的临床益处。第3年的分析证实了在第1.5年和第2年观察到的剂量效应,在第3年,双侧治疗的受试者+6,5 ETDRS字母的平均视力绝对差异表明双侧注射比单侧注射更加有益。