2026年3月19日，信念医药集团宣布，其自主研发的AAV基因治疗产品波哌达可基注射液(商品名：信玖凝)正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于治疗中重度血友病B成年患者。此次在澳门的上市获批，不仅填补了当地血友病B基因治疗领域的空白，也为中国基因治疗产业树立了新的标杆，预示着更多中国原创的基因疗法将走出实验室，为全球患者带来新希望。

关于波哌达可基注射液

波哌达可基注射液是一款基于重组腺相关病毒（rAAV）载体的静脉给药基因治疗药物，其核心理念在于实现“一次给药、长期有效”。该药物采用了经过工程化改造的AAV843衣壳，这是一种具有高度肝脏靶向性的载体，能够像精准的导航系统一样，将携带高活性FⅨ-Padua基因的治疗片段递送至患者肝脏细胞内，驱动治疗基因快速且持续地高表达，并分泌至血液中发挥促凝血活性，从而从根本上提高并长期维持患者体内的凝血因子水平，达到预防出血的治疗目的。

波哌达可基注射液是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一。多年的临床探索积累了坚实的数据基础，早期研究结果已显示出其良好的安全性和有效性。凭借卓越的临床潜力，该药于2022年被中国国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单，同年获得美国FDA授予的孤儿药资格，随后在2024年再获FDA儿科罕见病资格认定。其临床Ⅲ期的研究数据有力地印证了该药物的显著疗效。在为期52周的随访期内，患者的年化出血率（ABR）降至0.60，相较于中国接受常规预防治疗的血友病B患者平均5.0的优效界值，实现了大幅度的下降。年化凝血因子FⅨ制品的平均输注次数从治疗前的每年58.2次降至治疗后的2.9次，大大减轻了患者频繁静脉输注的负担。安全性表现优异，在整个研究过程中所有受试者均未出现≥3级的不良反应，未出现严重的不良临床副作用事件。

AAV(腺相关病毒)作为当前基因治疗领域最核心的“明星载体”，正以前所未有的速度将前沿科学转化为治病救人的希望。然而，基因治疗药物从实验室走向临床及商业化量产，面临着极其复杂的工艺放大、严格的质量控制以及高昂的生产成本等重重挑战。如何在保证药物有效性和安全性的同时，实现经济、可及的规模化生产？

选择一个拥有卓越核心技术与强大交付产能的优质CRO/CDMO合作伙伴，便是药企破局的关键。

劲帆医药

创立于2022年的劲帆生物医药科技(武汉)有限公司(简称“劲帆医药”)，始终致力于为基因治疗领域提供AAV载体CRO/CDMO服务，围绕AAV载体构建与优化、工艺开发、质量研究、中试放大及GMP规模化生产等关键环节建立成熟平台，可全面支持从临床前研究到IND申报、临床样品生产及商业化供货的全周期需求，助力更多创新基因治疗药物高效、合规完成临床转化与产业化落地。劲帆医药拥有全球领先的规模化AAV制备专利技术平台及病毒载体生产车间，包括4个P2级别种子建库区、5条病毒生产线和1条灌装生产线，病毒生产线生产规模为500L，年最大产能可达50批次，目前已完成多项项目交付。