BioMarin的首款A型血友病基因治疗药物Roctavian获FDA批准上市

2023-07-08

新闻资讯

2023年6月29日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准基因治疗产品Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)上市。Roctavian由BioMarin Pharmaceutical生产,用以治疗严重A型血友病。据悉,Roctavian是全球首款A型血友病基因疗法。此前,该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市,同年11月该疗法获英国药品和保健产品管理局(MHRA)上市许可。目前,BioMarin将Roctavian的价格定为290万美元。


 

(图片来源:BioMarin官网)

 

A型血友病

A型血友病是一种遗传性出血性疾病,它由于体内缺乏凝血因子Ⅷ而引起。凝血因子Ⅷ在血液凝结过程中起着重要作用。A型血友病患者由于凝血因子Ⅷ缺乏或功能异常,容易出现过度出血的情况。目前,A型血友病的主要治疗手段是定期输注凝血因子Ⅷ,但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。