罕见病的治疗模式、临床进展与挑战(下)

2024-03-25

来自比利时罕见病联盟的Erik Tambuyzer和Marco Prunotto研究团队在期刊《Nature Reviews Drug Discovery》上发表了题为Therapies for rare diseases: therapeutic modalities, progress and challenges ahead”的文章,详细探讨了罕见病的主要治疗方式的技术基础和其适用性,包括小分子药物、抗体药物、蛋白质替代疗法、寡核苷酸疗法、基因和细胞疗法,以及药物再利用。对于每种治疗方式,作者比较了不同模式下的分子靶向机制(图1),描述了基于该平台的药物开发的临床进展,并分析了其作为罕见病疗法开发平台的优缺点。希望本文能为罕见病领域的药物发现提供入门介绍,并推动科学进步转化为新型疗法。