优化AAV分析方法以提高AAV基因疗法的安全性、有效性和产量(中)

2024-01-15

2023年3月8-9日,ARMthe alliance for regenerative medicine,再生医学联盟)和USP(the united states pharmacopeial convention,美国药典委员会)共同举办了为期一天半的AAV分析表征研讨会,涵盖了与AAV质量相关的各种主题。本期将分为上中下三篇,上篇详细介绍了该研讨会中“空/完整衣壳表征”主题的内容,中篇将为您介绍“效力测试(potency assays)”主题内容


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效力(potency)的定义

效力(potency)是指一种物质产生特定生物效应的特殊能力。因此,效力是任何AAV基因治疗产品的关键质量属性(critical quality attribute,CQA)。不同机构对效力的定义略有不同,但都有一个共同的主题:效力必须与产品的相关生物学特性联系起来,应作为其生物活性的定量指标进行报告,并应通过适当的实验室测试进行测量。