经过多年的曲折发展，基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法在罕见病的治疗中已显示出巨大前景。而相较于传统小分子和大分子药物，目前的AAV质量分析技术尚未完全成熟，行业对AAV载体及其表征和质量控制的需求也正在迅速增加。2023年3月8-9日
2024-01-02
根据EMA指南的定义，基因治疗药品(GTMP)由载体或递送制剂/系统组成，包含经过工程改造的基因构建物，以表达特定转基因，用于修复、调节、替换、添加或删除基因序列。
2023-12-16
一项对猴的AAV基因治疗研究表明，整合后的载体可能驱动长期的转基因表达。许多正在进行中的基因治疗试验使用腺相关病毒(AAV)载体递送治疗性转基因，这些试验期望通过长期表达来实现预期的临床益处。
2023-12-16
2023年10月30日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）与FDA就4DMT提出的保留临床和继续试验开发的计划达成协议，将解除在美国对4D-310治疗法布里病心肌病的Ⅰ/Ⅱ期INGLAXA临床试验的暂停。据悉
2023-11-16
溶瘤病毒（oncolytic viruses，OVs）疗法是一类新兴的癌症治疗方法，能在肿瘤细胞中选择性复制、传递多种治疗基因、诱导免疫原性细胞死亡和促进抗肿瘤免疫，同时具有可耐受的安全性，在很大程度上不与其他癌症治疗药物发生交叉耐药。 溶瘤病毒（oncolytic viruses，OVs）疗法是一类新兴的癌症治疗方法，能在肿瘤细胞中选择性复制、传递多种治疗基因、
2023-11-03
10月17日，信念医药与武田中国宣布达成独家合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901注射液的商业化经营。BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ基因导入B型血友病患者体内持续
2023-10-18
最近，基因增补疗法在神经系统疾病的诊疗方面取得了显著进步，腺相关病毒（AAV）是常用的载体之一。然而研究结果却参差不齐，一部分临床试验显示AAV基因疗法能够显著延缓疾病的进展，而有部分临床试验疗效甚微，甚至出现毒性反应。与传统的小分子药
2023-09-27
近日，AAV基因疗法公司Taysha Gene Therapies（Taysha）宣布完成1.5亿美元融资，绝地逢生，股价涨幅超200%。Taysha是一家专注于开发和商业化基于AAV的基因治疗产品的临床阶段基因治疗公司，以消除单基因中
2023-09-07
腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)作为一种安全有效的基因递送载体，在临床试验中的研究日益广泛。为了进一步了解AAV临床试验的进度与分布，以及对其安全性和有效性的考量因素，本期为大家解析临床试验综述——G
2023-08-23
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
BD：17720514121（BD总监）/ 13886000399（BD经理）/ 17720511475（BD经理）
本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
BD：17720514121（BD总监）/ 13886000399（BD经理）/ 17720511475（BD经理）
本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
