欢迎来到“劲帆聊罕见病”！在这里，我们将与您一同探索罕见病基因治疗领域的最新动态，分享全球前沿科研成果。让我们携手关注罕见病，关爱罕见病患者及其家庭，给予他们支持与力量。
2025-02-18
2025年1月3日，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。其中文件明确指出：对符合条件的罕见病用药品、儿童用药品、首个化学仿制药及独家中药品种给予一定的市场独占期。
2025-02-14
近期，针对PLA2G6突变相关的脑组织铁沉积神经变性病（PLAN）和WDR45突变相关的脑组织铁沉积神经变性病（BPAN），有两个研究团队分别在相应的疾病模型小鼠上通过单独侧脑室注射（ICV）或侧脑室注射联合静脉注射（IV）AAV-PLA2G6或AAV-WDR45，显著延长了疾病小鼠的寿命，并改善了小鼠的运动功能障碍，表明AAV基因疗法有望成为治疗脑组织铁沉积神经变性病（NBIA）的有效治疗策略。
2025-01-07
罕见病又称“孤儿病”，是发病率极低的一大类疾病统称。世界卫生组织将患病人数占总人口0.65‰-1‰之间的疾病定义为罕见病，其中大部分是单基因疾病，易导致神经功能障碍。由于患者数量有限，有效治疗方法稀缺。
2024-12-23
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
BD：17720514121（BD总监）/ 13886000399（BD经理）/ 17720511475（BD经理）
本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
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