行业资讯

伴有抑制物的A型血友病患者：基因治疗的研究进展

近年来，A型血友病患者（PwHA）的治疗研究取得了显著的进展，但仍面临诸多临床挑战。其中，最主要的问题在于，约30%的A型血友病重症患者体内会产生针对FⅧ的抑制性抗体。FⅧ模拟双特异性单克隆抗体Emicizumab的出现，为这些患者提供了一种安全且有效的预防性治疗选择。

2024-06-07

昆虫细胞杆状病毒表达载体平台大规模生产AAV的优势

自20世纪60年代以来，基因治疗历经曲折发展，现已成为最受关注的生物医药领域之一。腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）属于细小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。

2024-05-21

AAV作为人类疾病基因治疗的递送载体

在过去的20多年里，基因治疗得到了长足发展。截至目前，共有14种体外基因疗法和29种体内基因疗法获批（主要是FDA），其中17种是基于非病毒载体，26种是基于病毒载体。病毒载体已广泛用于体内基因治疗，包括腺病毒（adenovirus，A

2024-05-21

提高血友病AAV基因治疗安全性和有效性的新一代策略——来自临床试验的经验教训

上世纪末，一系列不良反应事件使基因治疗的研究停滞不前。在随后的几年里，研究人员从这些挫折中吸取了教训，在开发更有效、更安全的病毒载体方面取得了巨大进展。例如，自我复制RNA（self-replicating RNA，srRNA

2024-04-11

降低罕见病公司收购风险：患者、生物技术公司和投资方的共赢

目前，全球已知罕见病大约有7000多种，累计影响全球3亿多人。然而，大多数罕见病缺乏有效治疗手段，这代表着巨大的医疗需求仍未得到满足。随着对罕见病分子机制不断深入了解，治疗平台(如用于基因治疗的病毒载体)不断发展，一系

2024-04-11

罕见病的治疗模式、临床进展与挑战（下）

来自比利时罕见病联盟的Erik Tambuyzer和Marco Prunotto研究团队在期刊《Nature Reviews Drug Discovery》上发表了题为“Therapies for rare diseases: therapeutic modalities, progress and challenges ahead”的文章，详细探讨了罕见病的主要治疗方式的技术基础和其适用性，包括小分子药物、抗体药物、蛋白质替代疗法、寡核苷酸疗法、基因和细胞疗法，以及药物再利用。

2024-03-25

罕见病的药物再利用

众所周知，新药研发时间长、成本高、成功率低，从“老”药入手再次开发用于新适应症的过程是一种省时且具有成本效益的方法，在罕见病领域是一个热门话题。本期为大家介绍发表在《Trends in Pharmacological Sciences》

2024-03-13

罕见病的治疗模式、临床进展与挑战（上）

据估计，全球约有3.5亿患者受罕见病影响，是艾滋病和癌症患者总数的两倍多。尽管当前罕见病研究取得重大进展，使得更深入理解其分子机制，同时也通过立法保证了监管和经济激励，从而推动罕见病特定疗法的开发。然而，将罕见病知识转化为疗法的速度远远

2024-03-13

腺相关病毒基因治疗产品临床前安全性评估的考虑因素

近几十年来，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破，使其为重大难治性疾病提供了新的治疗方案，市场前景良好。腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)已成为基因治疗的首选载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。虽然基因治疗在概念上极具吸引力，但其所引起的不良甚至致命的医源性并发症降低了临床成功的最初热情。

2024-02-26