11月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华公司(Novartis)旗下的AAV基因疗法Itvisma用于治疗2岁及以上、经确诊携带SMN1基因突变的成人和儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。这是目前首个也是唯一一个获批用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法,为SMA大龄患儿和成年患者提供了一种全新的治疗方案。
2025-11-27
近日,法国研究机构Genethon和瑞典公司Hansa Biopharma于欧洲基因与细胞治疗学会年会(ESGCT Annual Congress)上共同公布了一项临床研究成果:他们使用一种用于清除抗体的细菌来源酶imlifidase(由Hansa公司以Idefirix的商品名销售),首次对携带AAV抗体的罕见病患者成功实施AAV基因疗法。这项研究成果扭转了携带相关抗体的患者无法接受基因疗法的局面,为处于类似困境的罕见病患者带来了希望。
2025-11-27
去年年底,数十名研究人员成功在六个月内对一名患有氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1) 缺乏症的男婴实施了世界首例个人定制尖端基因编辑疗法。这项突破性的临床试验近日已于《美国人类遗传学杂志(American Journal of Human Genetics)》上发表,标志着定制基因治疗的一项重要里程碑。
2025-11-17
2025年10月9日,中国眼科创新基因治疗生物科技公司星明优健宣布与英国生物科技公司AviadoBio达成战略协议,授予其光遗传学管线UGX202海外独家开发和商业化的独家选择权。
2025-10-15
凯米生物医药(成都)有限公司,一家专注于治疗性疫苗的临床阶段生物技术公司,近期宣布公司核心产品管线慢性乙肝治疗性疫苗(研发代码:SN2001)于澳大利亚开展的Ⅰ期临床试验取得重要进展:首次人体给药(First in Human Dosed, FIHD)已于2025年8月19日顺利完成。
2025-09-01
7月16日,中国光谷2025“瞪羚精选”及光谷“潜力之星”企业榜单发布。100家企业入选“瞪羚精选”,20家企业入选“潜力之星”。劲帆生物医药科技(武汉)有限公司(以下简称“劲帆医药”)凭借卓越表现,同时荣膺2025年度光谷“瞪羚精选”
2025-07-22
近期,专注于创新治疗性疫苗开发的凯米生物医药(成都)有限公司(以下简称“凯米生物”)宣布正式完成Pre-A轮融资,本轮融资超募完成,总规模近1.7亿元。在今年2月凯米生物完成Pre-A轮融资首关后,持续吸引新投资者加入及老股东持续加码。 近期,专注于创新治疗性疫苗开发的凯米生物医药(成都)有限公司(以下简称“凯米生物”)宣布正式完成Pre-A轮融资,本轮融资超募完成,总规模近1.7亿元。在今年2月凯米生物完成Pre-A轮融资首关后,持续吸引新投资者加入及
2025-07-21
近日,凯米生物医药(成都)有限公司(以下简称凯米生物)宣布,SN2001(慢性乙肝治疗性疫苗)的新药临床试验(IND)申请已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,并于7月1日在澳大利亚启动Ⅰ期临床试验。该慢性乙肝治疗性疫苗有望填补当前治疗手段在解决停药易反弹、患者不耐受等方面的关键空白,成为具有领先优势的乙肝功能性治愈的治疗性疫苗。
2025-07-07
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