据估计，全球约有3.5亿患者受罕见病影响，是艾滋病和癌症患者总数的两倍多。尽管当前罕见病研究取得重大进展，使得更深入理解其分子机制，同时也通过立法保证了监管和经济激励，从而推动罕见病特定疗法的开发。
2024-03-14
众所周知，新药研发时间长、成本高、成功率低，从“老”药入手再次开发用于新适应症的过程是一种省时且具有成本效益的方法，在罕见病领域是一个热门话题。本期为大家介绍发表在《Trends in Pharmacological Sciences》上的综述“Drug Repurposing for Rare Diseases”，回顾罕见病药物再利用的应用方法、最新进展以及相关挑战。
2024-03-13
近几十年来，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破，使其为重大难治性疾病提供了新的治疗方案，市场前景良好。腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)已成为基因治疗的首选载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。虽然基因治疗在概念上极具吸引力，但其所引起的不良甚至致命的医源性并发症降低了临床成功的最初热情。
2024-02-26
2023年3月8-9日，ARM（the alliance for regenerative medicine，再生医学联盟）和USP（the united states pharmacopeial convention，美国药典委员会）共同举办了为期一天半的AAV分析表征研讨会，涵盖了与AAV质量相关的各种主题。
2024-01-29
2023年3月8-9日，ARM（the alliance for regenerative medicine，再生医学联盟）和USP（the united states pharmacopeial convention，美国药典委员会）共同举办了为期一天半的AAV分析表征研讨会，涵盖了与AAV质量相关的各种主题。
2024-01-15
经过多年的曲折发展，基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法在罕见病的治疗中已显示出巨大前景。而相较于传统小分子和大分子药物，目前的AAV质量分析技术尚未完全成熟，行业对AAV载体及其表征和质量控制的需求也正在迅速增加。
2024-01-02
根据EMA指南的定义，基因治疗药品(GTMP)由载体或递送制剂/系统组成，包含经过工程改造的基因构建物，以表达特定转基因，用于修复、调节、替换、添加或删除基因序列。
2023-12-16
一项对猴的AAV基因治疗研究表明，整合后的载体可能驱动长期的转基因表达。许多正在进行中的基因治疗试验使用腺相关病毒(AAV)载体递送治疗性转基因，这些试验期望通过长期表达来实现预期的临床益处。
2023-12-16
2023年10月30日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）与FDA就4DMT提出的保留临床和继续试验开发的计划达成协议，将解除在美国对4D-310治疗法布里病心肌病的Ⅰ/Ⅱ期INGLAXA临床试验的暂停。据悉
2023-11-16
地址：中国武汉东湖高新区光谷七路128号 市场：17720522078 人事行政：027-62439686 邮箱：marketing@genevoyager.com
BD 商务总台：17720514121 /13886000399（BD 经理） /17720515371（BD 经理）
本公司所有产品仅供实验科研使用，不用于人体疾病治疗及临床诊断。
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