AAV基因治疗

血友病基因治疗的临床进展回顾分析

10月17日，信念医药与武田中国宣布达成独家合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901注射液的商业化经营。BBM-H901注射液以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。

2023-10-18

基因治疗前沿—基于AAV的神经系统疾病体内基因治疗

最近，基因增补疗法在神经系统疾病的诊疗方面取得了显著进步，腺相关病毒（AAV）是常用的载体之一。然而研究结果却参差不齐，一部分临床试验显示AAV基因疗法能够显著延缓疾病的进展，而有部分临床试验疗效甚微，甚至出现毒性反应。与传统的小分子药物开发不同，AAV基因疗法的疗效取决于AAV衣壳的嗜性和治疗性基因的表达效果。

2023-09-27

AAV基因治疗在CNS疾病领域的临床现状和挑战

近日，AAV基因疗法公司Taysha Gene Therapies（Taysha）宣布完成1.5亿美元融资，绝地逢生，股价涨幅超200%。Taysha是一家专注于开发和商业化基于AAV的基因治疗产品的临床阶段基因治疗公司，以消除单基因中

2023-09-07

文献解读 | AAV基因治疗临床试验进展的meta分析

腺相关病毒(Adeno-associated virus, AAV)作为一种安全有效的基因递送载体，在临床试验中的研究日益广泛。为了进一步了解AAV临床试验的进度与分布，以及对其安全性和有效性的考量因素，本期为大家解析临床试验综述——G

2023-08-23

BioMarin的首款A型血友病基因治疗药物Roctavian获FDA批准上市

2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准基因治疗产品Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）上市。Roctavian由BioMarin Pharmaceutical生产，用以治疗严重A型血友病。

2023-07-08

AAV基因治疗在心血管疾病研究中的应用

本月2号，Tenaya Therapeutics公司宣布，FDA已授予其研究性基因治疗候选产品TN-201快速通道资格，用于治疗肌球蛋白结合蛋白C3 (MYBPC3)相关的肥厚性心肌病(HCM)。TN-201是Tenaya首个基于腺相关

2023-05-30

GenSight Biologics公司确认双侧LUMEVOQ®注射剂在REFLECT三期试验3年随访中具有持续的疗效和安全性

近日，GenSight Biologics报告了AAV基因治疗药物LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec)在REFLECT Ⅲ期临床试验中治疗后3年的主要疗效和安全性结果。结果显示，双侧玻璃体内注射具有持续的疗效和良好的安全性，双眼视力较基线有显著改善，表明双侧注射与单侧注射相比具有更多的临床益处。

2023-03-31

诺华证明Zolgensma给药后长达7.5年的持续耐用性；在SMA症状发作之前接受治疗的儿童100%达到所评估的里程碑

近日，诺华公司今天公布了新的数据，强调了Zolgensma的变革性和持续效益。Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。来自两项长期随访(LTFU)研究LT-001和LT-002的最新数据显示，Zolgensma在一系列患者群体中具有持续的疗效和耐久性，其总体获益-风险评估仍然良好。

2023-03-31