行业资讯

AAV基因治疗要点：AAV预存抗体检测

在进行基因治疗给药之前，评估患者体内的预存的AAV抗体水平是基因治疗效果和安全性的一个重要考虑因素。据估计，大约30-60%的人群体内有预存的中和抗体，这些抗体可能会抑制AAV载体对靶细胞的转导，从而阻碍转基因表达，也可能引起严重的免疫反应。

2024-07-15

基因疗法在帕金森病临床试验中的研究进展及挑战

帕金森（Parkinson’s disease，PD）是一种慢性神经系统性疾病，也是继阿尔茨海默病之后的第二大最常见的神经退行性疾病。

2024-07-08

伴有抑制物的A型血友病患者：基因治疗的研究进展

近年来，A型血友病患者（PwHA）的治疗研究取得了显著的进展，但仍面临诸多临床挑战。其中，最主要的问题在于，约30%的A型血友病重症患者体内会产生针对FⅧ的抑制性抗体。FⅧ模拟双特异性单克隆抗体Emicizumab的出现，为这些患者提供了一种安全且有效的预防性治疗选择。

2024-06-07

昆虫细胞杆状病毒表达载体平台大规模生产AAV的优势

自20世纪60年代以来，基因治疗历经曲折发展，现已成为最受关注的生物医药领域之一。腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）属于细小病毒科依赖病毒属，是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒(通常为腺病毒)参与复制。

2024-05-21

AAV作为人类疾病基因治疗的递送载体

在过去的20多年里，基因治疗得到了长足发展。截至目前，共有14种体外基因疗法和29种体内基因疗法获批（主要是FDA），其中17种是基于非病毒载体，26种是基于病毒载体。病毒载体已广泛用于体内基因治疗，包括腺病毒（adenovirus，A

2024-05-21

提高血友病AAV基因治疗安全性和有效性的新一代策略——来自临床试验的经验教训

上世纪末，一系列不良反应事件使基因治疗的研究停滞不前。在随后的几年里，研究人员从这些挫折中吸取了教训，在开发更有效、更安全的病毒载体方面取得了巨大进展。例如，自我复制RNA（self-replicating RNA，srRNA

2024-04-11

降低罕见病公司收购风险：患者、生物技术公司和投资方的共赢

目前，全球已知罕见病大约有7000多种，累计影响全球3亿多人。然而，大多数罕见病缺乏有效治疗手段，这代表着巨大的医疗需求仍未得到满足。随着对罕见病分子机制不断深入了解，治疗平台(如用于基因治疗的病毒载体)不断发展，一系

2024-04-11

罕见病的治疗模式、临床进展与挑战（下）

来自比利时罕见病联盟的Erik Tambuyzer和Marco Prunotto研究团队在期刊《Nature Reviews Drug Discovery》上发表了题为“Therapies for rare diseases: therapeutic modalities, progress and challenges ahead”的文章，详细探讨了罕见病的主要治疗方式的技术基础和其适用性，包括小分子药物、抗体药物、蛋白质替代疗法、寡核苷酸疗法、基因和细胞疗法，以及药物再利用。

2024-03-25