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病毒样颗粒VLP疫苗的临床研究进展

病毒样颗粒（virus-like particles, VLPs）在过去的二十年中引起了人们的广泛关注。截至目前，VLP疫苗已被获批用于预防三种传染性病原体——乙型肝炎病毒（HBV）、人乳头瘤病毒（HPV）和戊型肝炎病毒(HEV)，这些疫苗因其高效性和长效免疫应答而受到青睐。科研人员正在开发来自不同病毒（包括感染人类、动物、植物和细菌）的VLPs，以期用作独立疫苗或疫苗平台。

2024-10-17

病毒样颗粒VLPs疫苗研究进展——从实验室走向临床

病毒样颗粒（Virus-like particles，VLPs），最初被设计用于原子层面上解析病毒结构，随后被广泛应用于多种预防性疫苗的开发中，包括乙型肝炎病毒（HBV）、人乳头瘤病毒（HPV）以及戊型肝炎病毒（HEV）等。近年来，VLPs在医疗领域的应用也逐步拓展，不仅在治疗性疫苗（针对炎症、疼痛、过敏、肿瘤等）的研究中取得显著进展，而且在作为药物递送载体的应用上也展现出了巨大的潜力。

2024-09-18

了解AAV载体的免疫原性：从病毒颗粒到患者

基因治疗为遗传性单基因疾病、癌症和罕见病的治愈带来了希望。腺相关病毒（AAV）因其无显著临床致病性和工程化改造治疗性基因的潜力，已成为理想的基因递送载体，尤其适用于肝脏、视网膜和中枢神经系统等组织。但目前还是存在一些限制，AAV相比其他载体免疫原性低，依然可能遭受免疫反应的攻击；在纯度和滴度方面越高要求的AAV产品；以及AAV组织感染特异性等。

2024-09-09

AAV基因治疗的临床意义及其可能引发的肝脏并发症——为肝病学家提供指导和建议

腺相关病毒（AAV）载体在临床上已经被证明可用于治疗基因疾病。目前已有几种基于AAV的基因治疗方法获得上市批准，包括Luxturna(用于治疗视网膜疾病)、Zolgensma（用于治疗脊髓性肌萎缩症SMA）以及Elevidys（用于治疗杜氏肌营养不良症DMD）等。随着针对血友病的新型肝靶向AAV基因治疗药物的出现，基因治疗在肝病学界引起了广泛关注，肝脏作为基因治疗的靶标越来越被认可。

2024-08-19

下篇 | AAV在肝细胞癌研究中的最新进展

肝细胞癌（HCC）是全球卫生领域的一项重大问题。已有研究表明，传统的化疗、化疗-激素疗法和适形放疗对HCC均效果不佳。因此，迫切需要新的HCC治疗方法。识别与侵袭、转移、凋亡和生长调控相关的基因中的单个或多个突变，我们能够更全面地理解恶性转化、肿瘤进展和宿主相互作用的分子遗传学基础。这些理论知识的积累推动了HCC新型治疗方式——基因治疗药物的发展。

2024-08-19

上篇 | AAV在肝细胞癌基因治疗研究中的最新进展

肝细胞癌（HCC）是全球卫生领域的一项重大问题。已有研究表明，传统的化疗、化疗-激素疗法和适形放疗对HCC均效果不佳。因此，迫切需要新的HCC治疗方法。

2024-08-05

首个AAV基因治疗产品—Luxturna在开发和获批过程中的临床试验设计和监管考虑

2017年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了voretigene neparvovec-rzyl（VN）（Luxturna）的上市，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗已确认存在双等位基因RPE65突变的相关视网膜变性疾病，这是美国和欧盟（2018年）首次完全批准的针对遗传性疾病的基因疗法，Luxturna的临床开发项目可作为其他创新疗法的典范。

2024-07-29