在临床研究中,非人类主体的疾病模型构建,特别是啮齿动物,是非常重要的一部分,它可以帮助我们复制疾病,深入了解疾病的病因和病理生理学。但我们在完善科学认知的同时也要尊重动物权益和福利,保证动物伦理规范。 在临床研究中,非人类主体的疾病模型构建,特别是啮齿动物,是非常重要的一部分,它可以帮助我们复制疾病,深入了解疾病的病因和病理生理学。但我们在完善科学认知的同时也要尊重动物权益和福利,保证动物伦理规范。 神经系
2023-07-252023年6月29日,美国食品药品督管理局(FDA)批准基因治疗产品Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)上市。
2023-07-08药品可及性是指人们能够以可承担的价格,安全地、实际地获得适当、高质量以及文化上可接受的药品,并方便地获得合理使用药品的相关信息。
2023-06-12本月2号,Tenaya Therapeutics公司宣布,FDA已授予其研究性基因治疗候选产品TN-201快速通道资格,用于治疗肌球蛋白结合蛋白C3 (MYBPC3)相关的肥厚性心肌病(HCM)。TN-201是Tenaya首个基于腺相关
2023-05-30腺相关病毒(AAV)载体是基因治疗的首选载体之一,可以实现“一次给药,终身治愈”。然而,从AAV介导的基因治疗的临床试验中可以看到,在相同载体剂量下,治疗性蛋白的表达在个体之间存在广泛的差异。此外,从临床前数据中预测在人体内的有效治疗剂
2023-05-10近日,GenSight Biologics报告了AAV基因治疗药物LUMEVOQ® (lenadogene nolparvovec)在REFLECT Ⅲ期临床试验中治疗后3年的主要疗效和安全性结果。结果显示,双侧玻璃体内注射具有
2023-03-31近日,诺华公司今天公布了新的数据,强调了Zolgensma的变革性和持续效益。Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)是一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的一次性基因疗法。来自两项长期随访(LTFU)研究L
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